Del laboratorio a la cabecera del enfermo: el camino de ida y vuelta de la Investigación Traslacional

McClintock, Barbara

El conocimiento del genoma humano, de las variaciones genéticas, de la genómica, de la proteómica, de la metabolómica junto al desarrollo de la bioinformática y otras tecnologías, ha conseguido que innovaciones hasta hace poco impensables, tengan un posicionamiento más amplio que permitirá nuevos abordajes frente a la complejidad de algunas enfermedades.

Este logro nos anticipa cambios: mayor número de enfermedades con tratamientos eficaces; mejora en la esperanza de vida y, sobre todo, en la calidad de vida de determinados pacientes; incremento en el gasto sanitario; aumento de protagonismo del sector privado; aparición de nuevos entrantes y nuevos modelos de negocio en el sector biofarmacéutico; y por último, un posible alza moderado del número de medicamentos aprobados que aunque con mayor rentabilidad clínica, solicitarán un precio más alto en su reembolso público. Estos cambios propiciarán debates encendidos en cuanto a si será posible asegurar la viabilidad de los sistemas sanitarios públicos.

La investigación biomédica –cada vez más ligada a la investigación biotecnológica– es una parte esencial del sistema de Ciencia, Tecnología e Innovación. Se trata de una investigación multidisciplinar que abarca desde la investigación básica o fundamental hasta la aplicación clínica. Es un proceso sin interrupción temporal que pasa progresivamente por fases de investigación aplicada y clínica, nuevos desarrollos, evaluación económica y difusión de resultados.

La conjunción de las investigaciones básicas orientadas al paciente, junto con las investigaciones preclínicas y clínicas, es lo que se denomina investigación traslacional. La medicina traslacional apoya a los investigadores clínicos a identificar, a través de observaciones directas, nuevas hipótesis alternativas para las enfermedades estudiadas, e incide en la mejora de la salud de los pacientes y, en la salud pública si atacan con eficacia a enfermedades neurodegenerativas y otras de alta prevalencia como las mentales o los distintos tipos de cánceres. Estas nuevas hipótesis no solo son un acicate que modula y determina los proyectos de investigación destinados a las primeras etapas del diseño de un medicamento, también aceleran el proceso para aplicar nuevas ideas, nuevos conceptos y que los descubrimientos generados repercutan positivamente en los pacientes. Se trata de trasladar eficazmente el descubrimiento desde el laboratorio a la clínica, para mejorar la prevención, el diagnóstico, el tratamiento y el pronóstico de las enfermedades que nos afectan. El hospital universitario juega aquí un papel clave.

Este camino desde la investigación básica a la cabecera del enfermo y viceversa, requiere una permanente puesta en común y el compartir las preguntas, los avances tecnológicos y los nuevos descubrimientos en beneficio de los enfermos. Un proceso que supone escuchar y entender la comunicación desde el punto de vista del que habla, ya que lo relevante trasciende de lo que se dice y está en lo que entiende el otro. Bajo la perspectiva de escucha activa, hemos recorrido un camino en el libro* que presentamos el próximo 4 de marzo. Iniciamos el trabajo haciendo una revisión de la literatura y de los proyectos que promueven la investigación traslacional. La revisión fue contrastada con reconocidos profesionales expertos en cada una de las fases que componen la cadena, desde la investigación básica o fundamental hasta el cuidado al enfermo en cualquiera de sus niveles asistenciales. Además, preparamos un cuestionario abierto con preguntas comunes y específicas en función de sus diferentes especialidades, que contrastamos en una larga reunión de puesta en común. En ella, identificamos los hitos conseguidos, los problemas para su desarrollo y las iniciativas y proyectos que lo favorecerían. Posteriormente elaboramos el documento que, de nuevo, revisaron cada uno de los expertos consultados.

Este libro es fruto de un exhaustivo trabajo de reconstrucción que ha considerado todas las aportaciones de los expertos, verdaderos autores que han tenido la paciencia de revisar todas las entregas que les íbamos haciendo y aportar su mirada inteligente. El documento resume la información recogida en más de 150 publicaciones y referencias web y pretende dar una visión general de todo lo que hay alrededor de la investigación traslacional, además de aportar una visión que mira a futuro, más clara y operativa, aplicable a nuestra realidad.

La investigación traslacional más allá de una moda es una necesidad derivada de la adopción de tecnologías, que son el resultado de la aplicación del nuevo conocimiento científico. La presión de una opinión pública cada vez más informada que demanda resultados en la prevención y el tratamiento de enfermedades ayuda en su fortalecimiento. El trabajo en equipos integrados por investigadores fundamentales y clínicos junto con las empresas biotecnológicas y farmacéuticas, y un papel preponderante del hospital universitario, en el que estén equilibradas las capacidades de sus miembros de forma que comprendan bien las necesidades de los proyectos y las tareas a realizar, por encima de cualquier otra consideración, es un factor crítico de éxito al que hay que prestar una constante atención para poder afrontar los retos y oportunidades de la investigación traslacional.

*Pueden inscribirse al acto de presentación pública del libro en: http://www.fgcasal.org/InvesTraslacional/index.asp

Big data: ¿nuevo paradigma o moda transitoria?

(June 5, 1951) Differential Analyzer built under Mergler in Instrument Research. The technician is preparing a data report. This equipment is located at the Lewis Flight Propulsion Laboratory, LFPL, now John H. Glenn Research Center at Lewis Field, Cleveland Ohio.

Cualquier sistema sanitario genera un gran volumen de datos y cuenta con numerosas fuentes de información. Estos datos tiene un gran valor potencial pero los procesos de análisis e interpretación son ciertamente complejos. La explotación de toda esta información permite generar nuevo conocimiento e innovar en productos y servicios.

La información para ser útil debe estar relacionada y estructurada. Será el análisis de información individualizada (de la tarjeta sanitaria), anonimizada y segura, la que permita generar conocimiento y crear valor para el sistema sanitario. Las TIC´s permiten la recolección, almacenamiento y análisis de cantidades masivas de datos que generarán oportunidades no solo de más conocimiento y mejor toma de decisiones sino también de negocio.

Inicialmente, es posible que los datos tengan menor calidad que los recogidos en una muestra pequeña con todas las garantías, pero la gran cantidad de datos recogida, por ejemplo toda una población, puede compensar esa mala calidad. Ojo, en big-data prima correlación, no causalidad. Tradicionalmente, la causalidad derivada de los ensayos controlados, clínicos o comunitarios, ha sido considerada como el mejor grado de evidencia. Sin embargo, en algunos casos, importa más la rapidez en la disponibilidad de la información y la capacidad de predicción que conocer la causa. Un buen ejemplo sería un brote epidémico de cualquier tipo.

En el caso de la decisión clínica, la identificación probabilística de grupos de alto riesgo puede justificar una atención prioritaria si se aporta una mejor relación beneficio-riesgo y coste-beneficio. Aunque el ensayo controlado mantendrá su primacía como abordaje imprescindible. Por tanto, big data complementaría.

Con un uso todavía incipiente, aunque con empresas globales experimentando desde hace tiempo en la potencia de los análisis big-data, hay que anticiparse a riesgos y peligros, muy especialmente si lo llevamos a la salud. El primero es la privacidad. Está protegida en los países desarrollados mediante la exigencia de consentimiento informado, anonimización y derecho a exigir la exclusión de una base de datos. Las grandes bases de datos clínicas y biomédicas como fuente para demostrar el valor de las nuevas tecnologías interesan, que duda cabe, a la industria. Y al ¿clínico?. Debiera, estamos hablando de información relacionada con la efectividad y la eficiencia.

La sociedad civil muestra una desconfianza creciente por la falta de transparencia y los abusos en la utilización personal con fines comerciales (todos los días recibimos en nuestro correo información de productos cada vez más afines a nuestros gustos) y de seguridad (NSA).
El sector público exige a los ciudadanos y empresas mucha información, si bien no parece tener incentivos o capacidad para extraer todo su valor potencial para la sociedad.

Oponerse a los procesos de recopilación, almacenamiento y utilización masiva de datos no parece viable ni deseable. Pueden tener aplicaciones socialmente beneficiosas. Lo que sí hay que hacer es exigir transparencia y control democrático de dichos procesos.
En España la Ley de transparencia recientemente aprobada – con aspectos a mejorar como mantenimiento del silencio administrativo, incluir causas muy generales para obviar la transparencia y dependencia gubernamental del organismo responsable de su mantenimiento – debería ser una oportunidad para mejorar la situación actual donde casi todo es opaco. Transparencia y privacidad, si nos empeñamos en ello, pueden ser compatibles. Si me piden que responda al interrogante con el que he comenzado, estamos ante un nuevo paradigma que viene para quedarse.